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荷兰阿姆斯特丹大学科研团队利用CRISPR基因编辑技术成功清除实验室环境下艾滋病毒

日期:2024-03-28

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3月19日,阿姆斯特丹 —— 荷兰阿姆斯特丹大学的研究人员日前公布了一项开创性成果,他们在实验室条件下利用先进的CRISPR基因编辑技术成功“消灭”了艾滋病毒(HIV),这一突破性研究为全球抗击艾滋病带来了新的希望。该研究成果计划于2024年4月27日至30日在西班牙巴塞罗那召开的欧洲临床微生物学和传染病大会(ECCMID 2024)上正式发表。

由埃琳娜·埃雷拉-卡里略博士带领的研究团队,包括包元玲、于正浩和帕斯卡·克鲁恩在内的成员,成功展示了如何通过最新的CRISPR-Cas系统精准定位并消除受感染细胞内的所有HIV病毒痕迹。CRISPR技术,这一源自细菌天然防御机制的基因编辑工具,因其高效、精确和可编程的特性,已在科学界引起广泛瞩目,并促使埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和珍妮弗·道德纳两位科学家荣获2020年诺贝尔化学奖。

长期以来,HIV治疗面临的主要难题在于该病毒能够将其基因组嵌入宿主DNA中,现有抗逆转录病毒药物虽能有效抑制病毒复制,却无法根除病毒,患者因此需终身服药。然而,荷兰研究人员借助CRISPR-Cas系统如同“分子剪刀”的功能,通过特定的向导RNA(gRNA),能够在预定位置切断DNA,进而探索一种能在各种细胞环境中对抗不同HIV毒株的有效方法。

在最新研究中,团队采用了saCas9和cjCas两种CRISPR-Cas系统,发现saCas9系统表现优异,能够凭借单个或两个gRNA完全破坏HIV基因组,从而成功治愈了感染HIV的T细胞。在实验室培养的免疫细胞中,该CRISPR系统展现了全面清除HIV病毒的能力。

尽管取得了令人振奋的进展,研究团队谨慎指出,当前的成果仍停留在“概念验证”阶段,距离实际应用于临床治疗尚有一段距离。诺丁汉大学干细胞和基因治疗技术副教授詹姆斯·迪克森博士强调,完整的研究结果有待同行评审,并提醒道:“要使这一细胞水平上的成功转化为全身治疗的效果,还需进行更多研究和开发工作。”

与此同时,全球各地的研究团队,如美国生物制药公司Excision BioTherapeutics,也在积极探索CRISPR技术在治疗HIV方面的可能性。尽管该公司早前透露,参与早期临床试验的HIV感染者在接受CRISPR疗法后并未出现严重副作用,但诸如伦敦弗朗西斯·克里克研究所的病毒学家乔纳森·斯托伊博士等科学家警告,此类疗法的疗效仍需通过动物和人体试验得以确认,并确保能触及隐藏在骨髓和其他身体部位的潜伏HIV病毒,同时关注潜在的脱靶效应和长期副作用。

斯托伊博士指出:“即便CRISPR技术在对抗HIV的道路上展现出光明前景,从实验室突破到广泛应用,还需要克服诸多技术和伦理层面的挑战,真正的CRISPR基因编辑疗法成为艾滋病常规疗法的日子,恐怕还需数年甚至更长时间的努力。”
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